德国新药创制研发展望

（一）德国新药创制研发近期展望

2011年，德国研发型制药企业协会开展了《展望2015：为生命研发》调查活动，旨在了解德国创新型制药企业新药创制研发领域未来5年的战略部属。调查结果显示：目前，德国研发型制药企业正在实施的药物研发项目共有359项，其中65%属于全新创新药物研发、19%属于既有药物新剂型开发、16%属于既有药物新应用领域开发。2015年，上述药品研发项目将有望获得初步成果，将为130多种疾病特别是癌症、心血管疾病、传染病等常见重大疾病，提供新型治疗药物，而一些罕见疾病也有望得到更好的治疗药物。从创新药物研发领域分布情况来看。德国研发型制药企业新药研发重点与德国政府《健康研究框架计划》的研究战略布局总体一致，癌症（32%）、传染病（11%）、心血管疾病（11%）、糖尿病（4%）、神经退化性疾病（3%）、肺病（1%）等所占比例均位居前列。与10年前情况相比，癌症新型治疗药物研发所占比例有了大幅提升：从2001年的不到20%提升到2011年的32%。图6-13给出了2015年德国创新药研发领域分布情况。

图6-10　2015年德国创新药研发重点领域分布情况展望

从上面的调查数据中可看出。全新创新药研发是德国研发型制药企业研发工作的首要任务，约占其研发计划项目总量的65%。基于这些创新药研发项目，德国制药企业在未来将开展188种新型有效药物成分研制开发工作。新型有效药物成分包括化学合成类、基因类、天然抗原类、天然半合成类等4种类型。其中，化学合成类新药所占研发比例依然最大，共计122种，占总量的65%；近年来，随着生物制药技术快速发展，基因类新药的研发比例也有了很大提高，共计52种，占总量的22%；此外，天然抗原类新药研发占总量的2%，天然半合成类新药研发占总量的5%。

（二）德国新药创制研发长期展望

在《展望2015：为生命研发》中对德国新药创制研发长期远景进行了展望，主要包括以下三个方面。

1.为发展中国家研发抗传染病类药物 在未来，发展中国家和地区存在着巨大的医药健康服务需求。目前，全球约有10多亿贫困地区人口在承受结核病、疟疾、南美锥虫病、利什曼病、非洲昏睡病等传染性疾病病痛折磨。2015年，德国至少将有8种抗传染病新药获准进入市场，可为发展中国家医药健康行业提供产品服务。同时，德国的制药企业表示此后还将继续研制40多种抗结核病和疟疾的新型治疗药物，其中包括7种抗肺结核和疟疾疫苗；10种治疗登革热的新型药物和疫苗。此外，还将研制开展治疗蠕虫或非洲昏睡病等36种热带贫苦地区疾病的新型药物。目前，此类创新药物研发工作主要由非商业组织、私人捐助者和制药企业联合组成的“产品开发合作伙伴”（PDP）联盟推动。德国政府对贫困地区医药健康研究研发也给予了相当的经费资助。2011年，德国联邦教研部投入2000万欧元，实施了《疾病诊断创新平台》、《孕妇疟疾疫苗》和《南美锥虫病、利什曼病、非洲昏睡病和疟疾等出新药物开发》等三个研究项目。但是，由于这些疾病在发达国家和地区很少发生，并不是医药健康研究重点领域，在今后还需要鼓励制药企业积极参与。

2.个性化癌症治疗药物 随着医疗技术不断进步，在未来10年为个别患者开发有针对性的治疗药物和治疗方案，提供量身定制的治疗服务将成为可能。医生根据病患的基因特征和药物耐受情况，选择开发治疗药物将成为疾病治疗常规过程。为此，今后创新药物研发将不仅仅是为病患寻找确定合适治疗药物，还要为其进行个性化药物产品的生产制备。而个性化药物的研发创新理念对于癌症治疗显得尤为重要。2010年，前列腺癌症治疗疫苗在美国获得批准使用，在疫苗制备中就首次采用了含有从病患体内癌细胞培育出的肿瘤细胞免疫系统衍生蛋白成分，属于第一种上市应用的个性化癌症治疗药物。目前，德国研究人员正在利用相同方法开展淋巴癌治疗疫苗研制工作。为了获得足够的肿瘤典型蛋白，就需要复制患者的个人基因。目前，个性化癌症治疗药物研发虽然技术上可行，但是其实施成本依然昂贵。因此，在今后一个时期，个性化创新药物研发仍将局限在如癌症治疗等重大疾病领域。

3.DNA和RNA药物 随着基因组学和分子生物学等生命科学领域研究不断进步，为生物医药发展提供了重要基础。在未来，生物医药技术将为创新药研发提供更多有效成分的选择。这些新型有效成分大多将会从DNA和RNA等遗传基因资源中获取，其中将主要包括反义药物、基因治疗药物、DNA疫苗和镜像异构药物四类。

（1）反义药物。1999年，用于治疗巨细胞病毒视网膜炎的世界上第一种反义药物福米美生获批上市。目前，反义药物已经发展到第三代。到2015年将有更多此类药物获批上市，而大部分反义药物研究还需更多时间。

（2）基因治疗药物。克服药物产生的副作用，提高新药使用安全性将是基因治疗药物今后研发的重点方向。

（3）DNA疫苗。目前，德国制药企业已经在开始研发抗利什曼病的新型DNA疫苗。

（4）镜像异构药物。该项技术是由德国科学家最先发明的。目前，德国研究人员正在开展治疗Ⅱ型糖尿病镜像异构药物临床研究，测试其在肾脏炎症和改善造血干细胞恢复能力方面的作用。