从20世纪60年代开始，就有学者对现存《永乐大典》的医学内容做了初步的整理，研究成果主要体现在以下数个方面：
（一）《永乐大典》医籍及作者考
杜勇对现存《永乐大典》中9部元代医学著作从著录、流传、作者生平等方面做了考证。如《烟霞圣效方》是一部失传已久的方书，卷数不详，《中国医籍考》《中国医籍通考》均认为该书作者佚名。但在《永乐大典》中有明确的记载，其作者名“韩义和”。又经考元代王恽《大元国故尚书省左右司员外郎韩公神道碣铭并序》，知韩义和即韩仁，是一名道士，撰有《烟霞圣效方》《医林方》等书。
（二）补充纠正部分工具书脱漏差误
范行准运用《永乐大典》资料补充和纠正钱大昕《补元史艺文志》（下简称《钱志》）中的部分遗漏和错误。如将《永乐大典》中有所载，而《钱志》中所不载的28种医书书目辑录，以补钱氏之遗漏。包括张壁《云岐子保命集》、段奇《野夫多效方》、索矩《伤寒新书》等。
陈代斌则在整理研究过程中发现了中医教材中的两处错误。如“蓝叶散”是治疗小儿赤游丹的名方，现代各版中医儿科教材及中医儿科专著均称其最早出于王肯堂的《证治准绳》。但查《永乐大典》“小儿诸丹”条下，《古今录验方》中的内容就有蓝叶散的组成及证治，只是当时未定方名。甄立言的《古今录验方》见于唐初，远早于明代《证治准绳》，可见中医儿科教材对此方来源叙述不准确。
（三）现存《永乐大典》妇儿科文献研究
据陈代斌统计，现存《永乐大典》收录儿科文献史料约140种，其中有102种目前未流传于世；收录儿科内外常用药方1570余首，专治惊风、惊悸药方750多首，治丹肿药方300余首，并对其中内容做了简单的介绍。
张如青等人对《永乐大典》中的儿科内容补充了新的研究内容：所载儿科病证30多种，引用古医籍130余种（其中现存45种，其余均亡佚）；所载儿科方剂1600余首，包括惊风惊悸方750余首，丹病方330余首，小儿出血方约120首，大小便异常方约150首（不包括便血方），小儿杂证方约250首，其中单方324首。并将《永乐大典》儿科部分收录的《小儿药证直诀》内容辑出，与人民卫生出版社版钱乙《小儿药证直诀》做对校，体现其校勘学价值。
据张雪丹整理研究，《永乐大典》中的妇科文献记载了16类病证。书中保存了一些古代医书中的治疗方法，如可用栓剂“皂荚散”导“黄瘕”外出等。剂型上更是贯穿着“因病制宜”的思想，如小细辛半丸半散法，以及采用长效短效相搭配的给药方法等，值得今日中医妇科临床借鉴。
（四）《海外新发现〈永乐大典〉十七卷》中医药文献的整理与研究
经上海辞书出版社的不懈努力，终获得新发现的《永乐大典》17卷的复件，又经过精心的技术处理，于2003年原色（朱墨两色套印）影印出版，名曰《海外新发现〈永乐大典〉十七卷》。
此部分的医药资料主要集中在卷10112“枳壳”“枳实”“枳椇”三药条下，均为宋、金、元本草文献。张如青对这些著作与作者进行了考证，如考证《本草类要》的成书年代及作者，确定此书作者应为南宋詹端方，纠正了《中医人物词典》《中国历代医家传录》中的差误。
（张雪丹）
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