病毒“手术刀”

病毒“手术刀”

据科学家测定，一个人全部的基因约由6×10⁹对核苷酸组成，其中跟患病有关的基因约有30 000对，因此，想彻底治好源于基因缺陷的疾病，对基因“动手术”倒是一个不错的选择。

如今，比较成熟的基因疗法已经超过了100种，类似的试验在动物身上已经进行过许多次，而切割、拼接、重组基因现在大都借助于病毒这把“手术刀”来完成，一些对人类极其危险的病毒，经过改造已成为基因疗法的有力工具。

囊肿性纤维化是一种遗传病，在北欧和中欧，每2 000名婴儿中就有一名患此病。病婴的胰脏不能制造消化脂肪的酶，因此肠道内充满黏稠的胎粪，而肺部的黏液又太黏稠，会不断受到细菌的感染。病儿的脾脏、肝脏通常肿大，即使能抢救过来，寿命也很少超过30岁。科学家发现，囊肿性纤维化的致病基因位于人的第7对染色体上，当夫妻双方的染色体都带致病基因时，生下的孩子患此病的概率是1/4。

对于囊肿性纤维化，除了进行物理治疗和药物治疗以外，最好的办法就是进行基因治疗。因为致病基因不能合成正常的由1 400多个氨基酸组成的“氯离子通道”，所以体内包括酶在内的蛋白质会过早地降解，肺部也被浓痰所堵塞。

美国宾夕法尼亚大学的研究者将令人生畏的埃博拉病毒利用基因加工的方法灭去毒性，然后再嵌上合成“氯离子通道”的基因。接下来的试验被称作RNA干扰，其原理就是荣获2006年诺贝尔生理学或医学奖的美国科学家安德鲁·法尔和克雷格·梅洛共同提出的RNA干扰理论。

所谓RNA干扰理论，是指向生物体内注入微小RNA片段会干扰生物自身RNA“信使”功能的理论。在这种情况下对应的蛋白质无法合成，相应的基因也就暂时处于“静默”状态，因此有利于对相应的基因“动手术”。利用RNA干扰技术科学家业已培养出一批“氯离子通道”被抑制的小鼠，和那些不幸的婴儿一样，它们同样也患上了囊肿性纤维化。基因学家对于用基因技术根治这些小鼠乃至人类所患的囊肿性纤维化充满了信心。

人们完全有理由相信，随着人类不断地发掘出自身探索自然界未知领域的潜力，人们一定能制造出一批又一批灵巧而又有效的药物帮助人类彻底征服越来越多的疾病。