基因组编辑医疗的先锋

接受了基因组编辑的，到底是夏普先生白血球之中的“什么成分”，基因组编辑又是以什么样的方式进行的？我们为此前往拜访了进行实际操作的桑格摩生物科学股份有限公司。桑格摩公司位于距离夏普先生住处约30分钟车程的地方。

1995年创立至今，桑格摩公司一直在开发由于基因异常而导致的疾病的治疗方法，最近几年也涉足了使用基因组编辑技术的疗法，可谓是将基因组编辑应用于医疗领域的先锋。这一次接受我们采访的，是公司的CEO爱德华·兰菲尔（Edward Lanphier）先生。位于旧金山的这个机构，承担的主要是对所抽取血液的检查，以及进行完基因组编辑之后的检查等作业，所以我们无法旁观到基因组编辑操作的过程。

我们已经知道，HIV病毒在进入血液之后，会依附于白血球内进行增殖。它粘附到白血球表面的突起上，然后以此为立足点，进一步渗透到白血球内部，不断增殖。基于此过程，桑格摩公司找到与白血球上与这种突起有关的基因，利用基因组编辑（采用的是ZFN技术）将其切断。如此一来，白血球表面就不会产生突起，HIV也就无法再渗透到白血球内部了。

“这种治疗方法，唯有通过基因组编辑才能实现。”

兰菲尔先生向我们解释道，他们如今正对这项临床研究进行进一步深化，目标是建立起艾滋病的治疗方案。

据了解，桑格摩公司利用基因组编辑技术进行开发的治疗方法和治疗药物，并不止一项。比如血友病^[6]，这是一种缺乏或缺少名为“血液凝固因子”的能够起到凝血效果的蛋白质的病症。患者只要一出血，就得花上很长时间才能止血。而且血液凝固因子约有12种，其中由于缺乏第8因子而导致的被称作“A型血友病”，缺乏第9因子而导致的则是“B型血友病”。桑格摩公司正在开发针对由单个基因参与而引起的A型血友病及B型血友病的治疗方法。

血友病的治疗程序与夏普先生所接受的HIV的疗法不同，是在生物的体内进行基因组编辑，也就是在血友病患者的体内直接进行治疗。这种疗法将用于基因组编辑的物质送入肝脏，然后在体内直接对发生了变异的基因进行修复，属于一种被称作“体内（in vivo）疗法”的治疗方法。目前，这种疗法已经进入了动物实验阶段，预计将于2016年开始进行临床试验。^[7]

桑格摩公司同时也正在对其他由于基因变异而导致的疾病，比如溶酶体贮积症（lysosomal storage disease, LSD）^[8]和镰状细胞贫血病（sickle‐cell disease, SCD）^[9]等疾病的疗法进行研究。

一旦搞清楚了致病的基因是什么，特别是当这种疾病是由单个基因的变异所导致的时候，与以往相比，运用基因组编辑研发出治疗方法的可能性将获得显著提升。