【摘要】：肌营养不良症又称为肌肉萎缩症，在绝大多数情况下属于先天性遗传病。这种疾病是由于本应在肌细胞中发挥作用的抗肌萎缩蛋白的基因产生异常，从而导致全身肌肉变得细弱，逐渐萎缩。杜氏型是由于抗肌萎缩蛋白基因的一部分发生缺损而引起的。堀田助教的研究目标是对抗肌萎缩蛋白基因的异常进行修复，使其恢复正常状态。
堀田教授是一位年龄尚不到40岁的年轻研究者，身材消瘦，穿着合身的白色T恤，给人清爽的印象。他的专业方向是干细胞遗传工程，主要研究的是对作为疾病成因的基因施加改变，以此进行治疗的基因疗法。
在日本，将基因组编辑技术运用于医疗领域的发展状况远远落后于美国。在我们对其他研究者进行采访期间，只要谈到谁是医疗领域中首先采用基因组编辑技术进行研究的人，堀田助教的名字就一定会被提及。他所进行的研究是对肌营养不良症疗法的开发。
肌营养不良症又称为肌肉萎缩症（muscular dystrophy），在绝大多数情况下属于先天性遗传病。这种疾病是由于本应在肌细胞中发挥作用的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因产生异常，从而导致全身肌肉变得细弱，逐渐萎缩。随着年龄的增长，患者会逐渐丧失站立和行走的能力，甚至有人从十几岁开始就只能在轮椅上度过余生。
该疾病分为两大类：杜氏（Duchenne）型和贝克（Becker）型。通常而言，杜氏型的症状较重，贝克型的症状相对较轻。堀田助教试图通过用基因组编辑技术治愈杜氏型患者。据说，患上这一绝症的病人有不少在20来岁就因为心脏衰竭而去世。据估计，日本国内的患者人数约为2500～5000人。
杜氏型是由于抗肌萎缩蛋白基因的一部分发生缺损而引起的。堀田助教的研究目标是对抗肌萎缩蛋白基因的异常进行修复，使其恢复正常状态。
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