弥漫性结缔组织病为自身免疫性疾病,即患者机体内免疫系统紊乱,产生自身抗体和(或)自身致敏淋巴细胞,导致自身组织器官发生病理损伤和功能障碍。细胞治疗为弥漫性结缔组织病提供本质治疗途径。目前临床上弥漫性结缔组织病的治疗方案,主要是用药物去非特异性免疫抑制,一方面疾病难以长期控制,另一方面不是疾病本质治疗。对重症弥漫性结缔组织病则缺乏有效治疗方法,导致疾病预后差,因此,弥漫性结缔组织病可以选择细胞治疗,有望得到治本效果。有关细胞治疗弥漫性结缔组织病的机制参阅本章系统性红斑狼疮第14题。
(1)适应证:①多发性肌炎常规治疗方案效果不佳,或不能耐受肾上腺皮质激素治疗,或不能耐受免疫抑制药治疗者。②皮肌炎常规治疗方案效果不佳,或不能耐受肾上腺皮质激素治疗,或不能耐受免疫抑制药治疗者。③硬皮病常规治疗方案效果不佳,或不能耐受肾上腺皮质激素治疗,或不能耐受免疫抑制药治疗者。④干燥综合征常规治疗方案效果不佳,或不能耐受肾上腺皮质激素治疗,或不能耐受免疫抑制药治疗者。⑤重叠性结缔组织病常规治疗方案效果不佳,或不能耐受肾上腺皮质激素治疗,或不能耐受免疫抑制药治疗者。
(2)禁忌证:除总体细胞治疗禁忌证外(细胞治疗的总体禁忌证请参阅第一章第16题),再加上弥漫性结缔组织病禁忌证:①弥漫性结缔组织病血小板计数<30×109/L者。②合并肾病损害,肾活组织检测病理示Ⅴ期者。
(3)注意事项:①接受细胞治疗的患者需要长期随访。②细胞治疗实施后,要在医生指导下调节细胞治疗前所用的药物,尤其是肾上腺皮质激素不能突然停药。③细胞治疗实施后,强调进行适宜康复运动训练,如关节功能性锻炼、散步、做简单的保健操等。
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