【摘要】：分子靶向治疗是指针对肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异，通过封闭受体、阻断信号转导通路以及抑制血管生成等多种方法作用于肿瘤细胞特定靶点，抑制肿瘤细胞生长，促进肿瘤细胞凋亡。相应的药物称为分子靶向制剂。肿瘤分子靶向治疗的靶点主要包括肿瘤细胞表面受体，参与血管形成、信号转导、凋亡、细胞周期调节等过程中的分子，以及癌基因、抑癌基因等。本节仅讨论小分子靶向治疗。
分子靶向治疗（molecularly targeted therapy）是指针对肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异，通过封闭受体、阻断信号转导通路以及抑制血管生成等多种方法作用于肿瘤细胞特定靶点，抑制肿瘤细胞生长，促进肿瘤细胞凋亡。相应的药物称为分子靶向制剂。肿瘤分子靶向治疗的靶点主要包括肿瘤细胞表面受体，参与血管形成、信号转导、凋亡、细胞周期调节等过程中的分子，以及癌基因、抑癌基因等。分子靶向治疗主要通过通过两种策略抑制这些靶点：①大分子单克隆抗体，主要作用于细胞膜，与靶点特异性结合，阻断细胞外信号分子与靶点的结合，如西妥昔单抗、曲妥珠单抗和贝伐单抗等，这些已在单克隆抗体治疗一节中叙述。②小分子的化合物类抑制药可直接进入细胞内，抑制受体酪氨酸激酶活性或其他蛋白质分子功能，干扰细胞内信号的传导，抑制肿瘤细胞生长，如表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制药吉非替尼、埃罗替尼；血管内皮细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制药索拉菲尼、帕唑帕尼；多聚腺苷酸二磷酸核糖基聚合酶抑制药（Parp inhibitor）Olaparib；谷胱甘肽前体药物TLK286；以及其他靶向剂等。本节仅讨论小分子靶向治疗。
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