基因工程药物的研究现状

基因工程的一个重要目标是生产生物药品，除在经济上获得高效益之外，还可使一些使用其他方法难以制取的生物药品得以批量生产。据不完全统计，目前在欧美诸国，已经投向市场的基因工程药物已接近百种，大约还有超过300种药物正在Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验阶段，处于研究和开发中的品种将近2 000个，发展之神速是医药开发前所未有的，在整个科学发展史上也是罕见的。

长期以来，发现新药物作用的靶位和受体是非常昂贵和漫长的，人类基因组计划完成后，可以直接根据基因组研究成果确定靶位和受体并设计药物。这将大大缩短药物研制时间，大大降低药物研制费用，使药物的开发研究过渡到基因制药阶段。目前已有500个基因用于药物开发，到人类基因组计划完成时，这一数目将增加6到20倍，可达上万个。医药生物技术已创造出多个重要的治疗药物，在治疗癌症、多发性硬化症、贫血、发育不良、糖尿病、肝炎、心力衰竭、血友病、囊性纤维变性和一些罕见的遗传性疾病中，取得了良好效果。

基因工程药物大多数是人体内原有的物质，所以一般不良反应较小。自1982年第1个基因工程药物“人胰岛素”在美国上市以来，其他基因工程药物，如重组人生长激素、重组人干扰素、重组肿瘤坏死因子（rTNF）、红细胞生成素（EPO）、重组白细胞介素（rIL）、粒细胞集落刺激因子（G－CSF）、巨噬细胞集落刺激因子（M－CSF）、单核细胞集落刺激因子（GM－CSF）、组织型纤维蛋白酶原激活剂（t－PA）、心纳素（ANF）等，先后被美国食品和药品行政管理局批准上市。如今在美国，将一个基因工程药品推向市场，费用只要1亿美元（仅为化学合成药的一半）。现在，美国已批准了62个基因工程药物和疫苗的产品上市，基因工程药物的美好前景，受到全世界的重视。

我国已有18种基因工程药物和疫苗投放市场，基因工程药物的生产已进入了产业化阶段。另有几十种新产品处于不同的研制阶段。我国现在约有200家单位1万余名科研和技术人员，专门从事基因工程药物的研究、开发和生产。国外现有的基因工程药物，我国目前大部分也能生产。但总的来说，我国基因工程制药产业尚属起步阶段，在市场上崭露头角的产品大多由企业自行开发投产。已经上市的基因工程药物中，绝大部分属于跟踪国外产品研制，以仿效为主，创新方面还有待突破。

基因工程药物的研究开发，为我国医药企业研制新药提供了机遇。因为：①这些产品大多数为生物化学基础研究的直接成果，较少受到发明专利的限制；②大多数基因工程药物是在近几年才应用生物技术进行研究开发的，因此，我国可以与国外在同一起跑线上，有条件赶上世界研究水平，开发自己独创的一些新药；③生物技术在药物代谢、药物作用机制与药物剂型以及新药筛选模型的建立、改造药物生产传统工艺上，也是一项新型的现代制药工业领域，亟待研究与开发，具有举足轻重的战略地位。