卫生技术的成本效用分析

第四节　卫生技术的成本效用分析

卫生技术的成本效用分析（cost utility analysis，CUA）是卫生技术经济分析的一种技术方法，该方法特点是十分重视卫生技术带来的健康效果的质量。它和卫生技术成本效果分析有相类似之处，过去曾归入成本效果分析，实际上是成本效果分析的发展。

一、效用的概念

效用（utility），就是指一个人在占有、使用或消费某种商品（服务）而得到的快乐或满足。效用有共性，也有个性，不仅包括客观实体，也考虑主观因素；同时，效用的衡量受许多因素的制约和影响。例如，效用在很大程度上受经济条件所制约，特需医疗服务对于收入颇丰的人有实用价值，只有享受特需医疗才能获得高的效用；而农村地区低收入人群享受到基本医疗服务，却同样会得到很高的效用。效用也会随着时间的变化而变化，随着民众生活水平的提高，会产生新的医疗保健需求。因此，效用的计量相对较困难。

二、成本效用分析的特点

如果说成本效果分析是用自然的计量单位衡量效果的话，那么，成本效用分析的计量单位则是人工制订的合成指标。常用的效用评价指标是“质量调节生命年”（quality adjusted life years，QALYs）和“伤残调节生命年”（disability adjusted life years，DALYs）。

成本效果和成本效用分析，这两种评价方法都十分重视效果指标，但效用评价只使用最终产出指标，中间产出指标（发现的病人数、治疗的病人数）是不适宜的，能够把生命数量的增减和生命质量的改变，结合到一个综合的指标中进行比较。质量的调整使用加权数（0～1），称为价值（values）或效用（utility），反映人对不同健康状况的满意程度。

三、成本效用分析的应用条件

（一）可使用条件

（1）当生命的质量是最重要的干预结果时。如心血管疾病的不同方案比较，关键是方案提高病人的身体功能状况，保持社会功能和心理状态上的完好。

（2）当生命的质量是重要结果之一时。如在评价出生低体重儿的新生儿监护项目时，婴儿的存活和存活质量都是重要的评价指标。

（3）当卫生技术不仅影响患病率，而且影响死亡率，其中包括同向、逆向作用，而评价人员希望有一个共同的计量单位将多种效果结合在一起时。如使用雌激素治疗绝经期症状可改善病人的生活质量，减轻不适感，降低病死率，但是却增加了一些合并症的死亡率，如子宫内膜癌、子宫出血、子宫内膜增生和胆囊、膀胱疾病。

（4）当进行卫生技术的优先重点确定时。作为一位卫生技术管理人员，在卫生资源有限的条件下，有许多不同效果的卫生技术需要提供资金支持，由于这些不同卫生技术的效果评价使用不同的自然单元，缺乏可比性，给卫生资源的有效配置决策带来困难，成本效用分析则是一个选择。如通过成本效用分析协助确定投资的重点，是扩大新生儿监护，还是对孕妇分娩前进行Rh－免疫预防，或是对高血压进行普查和治疗等。

（5）同其他成本效用分析的研究成果进行相互比较。

（二）不宜使用条件

（1）当只能取得中间产出的效果数据时。如对高血压病人的筛选和为期一年的治疗，用血压降低值作为效果指标，这种中间指标无法转化为QALYs。

（2）当不同方案的效果数据显示方案效果几乎完全相同，使用最小成本法分析就足够了。

（3）当一个自然单元的变量就足以衡量方案的效果时。如治疗腿部骨折主要用限制活动天数来反映。

（4）当成本效用分析只能在一定程度上改善评价的质量，却要花费很多的时间与金钱，而对决策没有根本性的影响。如一项成本效果分析研究显示某一方案的绝对优势，效用值不可能改变结果，再进行成本效用分析就显得多余。

随着医学模式的转变和人们新的健康观和生命观，许多患有慢性疾患的病人不希望仅仅拥有无意义的低水平的寿命延长。在这种理念下，成本效用分析可以有助于判断不同治疗方案的综合效果，既可以充分提高患者的健康水平，又可以使有限的卫生资源得到有效的利用。

四、生命质量评价方法

生命质量（效用）既可以是总体评价，也可以是具体范畴的评价；而且这种评价既可以是病人主观感受，也可以是家属的评价，或者护士或医生的评价。随着医学评价的多维性，观测对象从人体生理测量（客观参数）转移到社会心理测量（主观参数），当然，生命质量（效用）的测量并非是一件容易的事情。

对病人生命质量（效用）的评价，无非有3个目的：第一，评价由于疾病给病人带来的负担和对生命质量造成的影响；第二，评价各种临床诊疗方案或干预措施，选择能够提高病人生命质量的方案；第三，通过成本效用分析，从社会的角度，选择最佳方案，为卫生政策的制定和卫生资源的合理配置提供参考。

（一）一般效用的评价方法

衡量健康状况的效用有3个常用方法：等级标度法（rating scale）、标准博弈法（standard gamble）和时间权衡法（time trade－off）。

效用的理论和测量的方法已成为一种规范化的模型，效用值表示个体对不同健康结果偏好强度的选择，这些数值是在个体具有不确定的情况下作出的优先选择，表现出其某种偏爱。作为病人的选择，这些效用值反映了个人的主观意念，个人对客观事物的主观满意度、焦虑或愿望等。

1．等级标度法　典型的等级标度法是用一条或多条量表进行测量。每一量表由标题和一条10cm长的线段构成，两端为描述性短语，一端0表示最差的健康状况（如死亡），一端1（10或100）表示完全健康，线段上标有刻度。要求访谈对象（医务人员、病人等）在线段上最能说明某健康状态的位置上划一竖线。这种方法，对慢性和暂时的健康状况都能够进行评价。

等级标度法评价慢性疾病状态效用的步骤如下：首先将疾病状态清楚地描述给调查对象，并且认为这种状态在发病到死亡的过程中稳定不变。同时，选择两个参照系：健康和死亡；之后，要求调查对象选择最好和最差的健康状态，比如健康是最佳，最差是死亡；再要求调查对象在量表的其他位置上定位其他的疾病状态，其位置和效用呈比例关系。假设死亡被认为是0，那么其他状态的效用值就是其量表上的标度值；假设死亡并不认为是最差的状态，而是在量表上的某一点，比如d，那么其他状态的效用值可以用公式（xd）/（1－d）换算（0＜d＜1，x是其他状态的值）。

也可以用其评价暂时的健康问题的效用。暂时健康问题是指经历了一段时间的疾病状态，之后恢复健康，具体步骤如前所述。假设评价中不涉及死亡，那么可以选择同样发病时间段的慢性状态作为最差的临时状态（0′），之后再经过转化为0～1的效用值。

2．标准博弈法　是测量基本效用偏好的经典方法，基于效用理论的基本原理，该法广泛用于决策分析。

被调查者有两种选择，一种是选择治疗，但治疗的结局有两种可能性：或是病人完全康复，再健康生存t年（概率为P），或是当即死亡（概率为1－P）；另一种选择是某种慢性疾病状态i，生存x年（x＜t）。通过对比提问法，确定P值。P值是变动的，直至回答者对两方案的选择保持中立，此时i状态的偏好效用值为P。

对于暂时的健康问题，治疗的结果或是完全恢复健康，或是导致某种健康状态j（其效用值0≤U_j＜U_i）。

i状态的效用值公式为：U_i＝p＋（1－p）U_j

为使调查对象易于接受抽象的概率概念，因此，该法通常借助于可视道具的辅助，常用的是概率轮。这是一个可以调节的两个部分组成的盘，有两种不同的颜色，两部分相对大小可以改变。各种选择写在卡片上告诉调查对象，概率轮上的不同颜色的比例和各种结局的概率是一致的。

3．时间权衡法　对于慢性疾病状态优于死亡的情况是基于两种选择：①状态i生存时间t年（慢性疾病的期望寿命），之后死亡；②健康生存时间x年（x＜t），之后死亡。时间x是变动的，直到回答者对两种选择保持中立，这时状态i的偏好效用值Ui＝x/t。

对暂时健康问题的偏好也可用时间权衡法，健康状态i和完全健康及状态j相比，有两种选择：①暂时状态i，持续时间t年，之后恢复健康；②暂时状态j，持续时间x年（x＜t），之后恢复健康。i状态的效用值：U_i＝1－（1－U_j）x/t

4．不同健康状态的效用值　效用值是评价者对事物满意程度的多维主观判断。效用值的评价可以在病人、病人家属、健康人和医务人员中进行。若干健康状态的效用值参见表5－3。

表5－3　不同健康结果的健康状态效用值

注：J＝clinical judgment，临床诊断；SG＝standard gamble，标准博弈法；TTO＝time trade－off，时间权衡法；RS＝rating scale，等级标度法。

根据这些数据可以得到以下几点：①一些疾病状况可能被认为比死更糟糕，如无知觉、长期卧床伴随严重疼痛；②临床医生对病人健康状况的判断和病人的判断有所不同。如轻度、中度高血压的患者为自己的健康状况评分是0．88～0．92，而医生根据目前的治疗情况，评分则为0．95～0．99。显然，不同评价主体的效用评判是有差别的，单一运用医生或病人的效用值来进行评价，结果必然不相同。

（二）其他方法

效用的评价方法还有很多，其中还包括文献查阅法、量表法等。

五、成本效用分析的步骤

（一）评价立足点（观点）的确立

成本效用分析应该主要立足于社会、病人等角度，不能仅限于医院、医生供方的角度来评价，这有利于得出一个正确的决策。

（二）明确备选方案

不同的卫生干预规划方案应加以描述，并在初步分析的基础上，确定研究的对象（备选方案）。其中注意不应该忽略任何一项重要且合理的备选项，对照方案应具有普遍性，不能太特殊。在没有伦理学影响的前提下，可以考虑使用空白对照。

（三）建立干预方案的效用评价

最好在随机临床试验（randomized clinical trial，RCT）的基础上获得效用的数据。效用的评价可以使用等级标度法、标准博弈法和时间权衡法等通用方法，也可使用各种量表，量表可以用已经建立的，也可自行开发，但要进行信度和效度评价。用QALYs作为评价的主要指标，需要通过试验获得效用和生存时间的数据。

（四）成本的测算

重要的相关成本都应包括在成本中，并且予以准确的计算。

（五）成本和效用的贴现

成本和效用发生在不同的时间段上，应该通用折算到现在的值或某一时点的值。

对于寿命年（生存年），也存在同样的情况。因为目前的疾病和损伤对于健康的损害，可以延续到将来，或许是几年，也可能是几十年，将未来的价值联系到现在，是个有争议和棘手的问题。一种观点认为，社会总是偏好在今天进行一定量的消费，而不是明天。健康寿命的时间价值假定为每年3％，一个相对较低的贴现率。另一种观点认为，如果资源不是现在去消耗而是投资以获得明天更多的消费，那么就有理由使用较高的贴现率。期望消费的增长率乘以消费效用的弹性，得到8％～10％的贴现率。世界银行的报告，使用3％的贴现率对生命年进行贴现较为合适。

例如，如果一个患者使用家庭透析，延长寿命8年，其效用值为0．65，那么，在不考虑生存的时间价值时，其获得0．65×8＝5．2QALYs，假定贴现率为10％，则获得0．65×（4．8684＋1．0000）＝3．8QALYs，若假定贴现率为3％，则0．65×（6．2301＋1．0000）＝4．7QALYs。

（六）计算成本和质量调节生命年的比值

计算获得一个QALY所消耗的成本或每一元所得到的QALYs，前者越小越经济，后者越大越经济。

（七）增量分析

一般对2个以上的方法进行评价选优时，由于投入的成本在数量上可能会有高低，那么QALYs也不同，在这种情况下单纯用C/QALYs或QALYs/C很难得出结论，这时需要作ΔC/ΔQALYs或ΔQALYs/ΔC来进行增值分析（incremental analysis）。

（八）敏感性分析

鉴于经济学评价中成本和结果存在着不确定性（uncertainty），必须对主要的参数进行敏感性分析，以确定研究结果是否对这些因素敏感，或到达什么程度时结论会发生改变。实际上，成本、效用和生存年都存在着可信区间（confidence interval）。

（九）研究的报告和讨论

成本效用分析一般采用C/QALYs或QALYs/C作为结果表述。目前的研究方向是，运用多元统计的方法，分别对成本、效用、生存年和QALYs进行多元统计分析，以观察和发现应变量的影响因素，如干预措施的有无，年龄、性别、疾病严重程度、依从性等各种因素，这样就大大提高了经济学评价研究的质量。

研究的报告要和相近的研究结果进行比较，从比较中发现共同点和差异，这样可以相互促进。研究应讨论结果的可推广性，在其他的背景下或病人中研究结果是否发生变化。研究还应考虑其他一些重要因素，如伦理道德、公平性、可及性和效率等问题，这样的讨论有利于决策。

六、成本效用分析中应注意的问题

根据以上的介绍可见，成本效果分析和成本效益分析这两个术语是指在不同的方案中比较结果的正作用或负作用的正规分析技术。对成本效果分析和成本效益分析，不同的人有不同的用法，这些用法大到包括收集成本效益的资料而进行的前瞻性研究，小到为决策而进行对成本及效益的直观猜测性估计。尽管方法的范围大小不同，用法也各有差异，但重要的是这种分析推理必须有逻辑特征，符合一般的分析方法。

成本效果分析和成本效益分析，都需要分析人员对于给定问题不同方案的成本及结果进行度量和比较，目的是将信息加以处理，从而为政策制定者提供依据。两者的主要区别在于产出变量的标识。在成本效益分析中，所有结果（效益）均可像成本一样用货币单位度量。从概念上讲，成本效益分析可以估计一个卫生技术项目全部价值：产出是否能超过投入，也可用于比较相互竞争的不同方案。而成本效果分析中的结果（效果）不能用货币单位度量，如增寿年数或天数及避免的死亡。最好的表达可以是货币/年（每获得一个健康人年的货币价值）。成本效果分析可用来比较相同目标相互竞争的方案，却不能用来比较相差甚大的方案。优点在于克服了诸如寿命这样难以用货币衡量的困难，绝大多数人反对用货币单位衡量一个人的生命价值。

不能简单地讲哪个成本效果分析正确，哪个成本效果分析不正确，但对于其运用的基本原理还是有一致看法，在卫生技术经济评价中主要遵循下列原则。

（1）明确问题：问题必须确定，其与健康产出或健康状况的关系也必须阐明。

（2）描述目标：评价的技术目标必须明确阐明，分析必须说明目标达到（或需要达到）的程度。

（3）确定备选方案：达到目标的不同方案应确定并加以分析，当发现结果差别极小时，产生这些差别的分析必须进行检查。

（4）分析效益效果：所有可预见的效益效果（正或负的结果）应确定，应尽可能地度量出来。同样对能取得一致理解的结果，尽可能对所有效益都测出，使之比较容易进行。

（5）分析成本：所有成本应确定，有可能的话应用货币单位（美元、人民币）度量。

（6）区分分析要求：当个人或项目的效益成本与社会的效益成本不同时，应予以指明。

（7）贴现：所有过去和将来的成本和效益应折算到现在的货币价值。

（8）敏感性分析：分析不确定因素，主要变量应加以变动分析以确定不确定性对分析结果的影响。

（9）讨论道德伦理问题：道德问题应提出讨论，并放在分析和技术目标的适当位置上，可及性与公平性在包括中国在内的许多国家应引起重视。

（10）讨论结果：要就有效性、改变假设条件下的敏感性及结果对政策与决定的影响、问题，对分析结果展开讨论。

以上10点，可用来对成本效果分析进行评价。

总体来说，成本效果分析作为一项综合活动，要运用可及一切的结果资料。一项建议是要收集临床随机对照试验（RCTs）中成本资料且直接推算其成本效益。

Drummond认为，在进行卫生技术经济评价之前，先做3类评估是有益的：

（1）方案是否有用：方案在理想状态下，医疗处理程序或方案对于完全按医生建议照做的病人是否利大于弊？这类评估与效果有关。

（2）方案是否可行、方案在现实状态下是否可行：这种既考虑服务效果又考虑服务对象接受情况的卫生技术评估，是评估的有效性和有用性。

（3）方案是否可及：可能从医疗处理、卫生服务措施或方案中受益的人能够利用得到吗？这类评价是有关可及性的。

由于成本效益分析在测量临床干预结果的价值时，采用了完全不同于成本效果和成本效用分析所用的单位，故具有不同于后者的一些特点，或者说优点。

（1）无论什么项目，不管它们之间表面上是否有可比性，成本效益分析都能直接地用同一个单位（即货币单位）比较其增量成本和增量结果。

（2）成本效果和成本效用分析是要在预算约束条件下、在相互竞争的项目中做出选择，以使效果（如拯救的生命年数、获得的QALY等）最大。这两种方法要求所有项目有完整的和可比的数据，而且需要一个正规的定期预算分配过程，用这个过程对所有项目同时进行评估。但是，通常可能一次只讨论一个项目或少数几个项目，而且要在未满足所有项目都有完整信息要求的条件下做出决策。成本效益分析正是在一次只讨论一个决策方面优于成本效果和成本效用分析，即可以回答“这个项目是不是值得”的问题。

（3）在“无优势”的情况下，新项目以额外增加的成本带来了更好的结果，成本效果和成本效用分析只能提供诸如获得一个寿命年，筛选发现一例病人或获得一个QALY的增量成本一类的信息，但并不能回答如下问题，即已知所耗资源的机会成本的条件下，获得这样的结果是否值得，因而，用成本效果和成本效用分析来做决策，还不得不牵涉到某种外部的价值准则。例如，利用某种隐含的值，可以从每个QALY成本的对比表中得到，或者利用已发表的某个阈值，而成本效益分析没有这种弱点。

（4）成本效益分析在基本的哲学理念上与成本效果和成本效用分析也不同。成本效果和成本效用分析是基于一种决策的原理，即选择的或指定的决策者按分配给相互竞争的项目的目标的相对价值，对结果作出评估并做出决策。与此不同，成本效益分析是基于福利经济学的原理，认为有关价值是源于消费者个人，故项目结果的货币价值是由消费者来判断的。

（5）成本效益分析有更广泛的应用。成本效果和成本效用分析只限于比较医疗卫生部门内的卫生技术项目，不能做不同领域中不同项目间的比较。现在已有一些卫生技术项目和非卫生技术项目。成本效果和成本效用分析只能比较具有相似的结果测量单位（如QALY）的项目，并且，其比较常常是限于生产效率的问题；而成本效益分析却能回答配置效率的问题，因为其能通过把相对价值分配给卫生和非卫生技术项目的结果，比较哪一个或一些项目值得实施。事实上，已有不少研究在设法把卫生技术项目所带来的非卫生内容的好处数量化。

（6）成本效果分析和成本效用分析，常常只是狭隘地集中于当事人自己，例如只集中临床治疗的病人身上，这就无法捕捉到有关外部效应的信息，而成本效益分析通过利用意愿支付的技术，能将外部效应数量化。例如，对治疗艾滋病的新药的总社会意愿支付，不仅包括来自病人，也包括来自其他人（非病人）所判定的价值。然而，要把有关健康结果的价值，转换成货币单位表现的形式，却不是一件容易的事。

（曹建文）

参考文献

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